인공지능 기반 의료기기의 유효성 입증을 위한 후향적 임상시험 설계 시 표본 데이터 선정 및 참조표준 구축 방법 doc_id CNTS-00118871749_1

인공지능은 컴퓨터 기술을 이용하여 인간의 지능(지각, 추론, 학습, 이해 능력 등)을 수행할 수 있도록 구현하는 기술을 말하며 인공지능 기반 의료기기(소프트웨어)는 인공지능으로 의료 데이터를 분석하여 질병의 진단 또는 예측 등을 목적으로 하는 의료기기(소프트웨어)를 말한다. 의료기기는 환자나 의료인 등이 사용하기 전에 안전성과 유효성이 확보되어야 하며 이러한 안전성과 유효성을 입증하기 위한 방법으로 임상시험을 실시하는 경우가 있다. 의료기기 허가를 위한 임상시험은 대상 적응증 환자를 새롭게 모집하여 실시하는 전향적 임상시험을 주로 하였으나 인공지능 기반 의료 기기(소프트웨어)는 미리 확보된 신뢰성 있는 의료 데이터를 이용하여 평가하는 후향적 임상시험을 적용하는 것도 고려할 수 있다. 후향적 임상시험은 임상시험에 대한 결과를 신속하고 효율적으로 도출할 수 있어 임상시험 기간 단축 및 비용이 절감되는 큰 장점이 있다. 하지만, 후향적 임상시험은 기존의 의료 데이터를 이용하기 때문에 데이터 수집 방법, 유효성 평가 변수 등 다양한 사항들을 고려하여 임상 시험을 설계하여야 한다. ‘표본 데이터’는 임상시험을 위해 수집하는 의료 데이터로서 진료기록 또는 기존의 임상시험 과정 중 발생한 환자 데이터 등이 해당된다. ‘표본 데이터’는 품질, 수집방법, 종류 등에 따라 후향적 임상시험의 임상 유효성 평가 결과에 영향을 미칠 수 있다. 따라서, ‘표본 데이터’ 선정은 매우 중요한 과정으로서, 임상시험 설계 시에는 선정기준 및 제외기준을 명확히 하고 수립된 기준에 따라 데이터를 선정하여야 한다. 선정기준 및 제외기준은 의료기기의 적응증에 따라 질환군, 질환의 빈도, 성별 등 목표 집단(Target Population)을 반영하여야 한다. 또한, ‘표본 데이터’는 의료기기의 개발 과정동안 사용된 학습 데이터와의 독립성이 유지되어야 하고 편향(Bias)이 발생하지 않도록 모집된 데이터 집단에서 무작위 배정을 통해 추출할 것을 권고한다. ‘표본 데이터’의 수는 대상 질병, 임상시험의 목적, 임상시험 평가변수, 검정력 등을 고려하여 후향적 임상시험에 적합한 통계학적 방법에 따라 산출할 수 있다. 임상의 전문가 그룹에 의해 확진된 데이터를 이용하여 참조표준을 구축하는 경우는 ‘질병에 대한 명시적인 판정 기준’이나 ‘참조표준 의료기기를 이용한 검사결과 또는 질병의 표준검사 방법에 의한 확진 데이터’가 없을 때 가능하다. 이때, 임상의 전문가 그룹에 의하여 참조표준을 구축하는 경우, 의료 기기의 적응증과 임상시험 목적 등에 적합한 전공과 경력을 갖춘 복수의 임상의가 참여하여야 한다. 모든 임상의는 동일한 진료 지침을 이용하여 질병을 판독하고, 판독 결과의 의견 불일치가 발생할 경우에는 적절한 합의과정을 통해 해결 한다. 또한, 필요한 경우 해당 질환과 관련한 임상 학회나 단체 등의 견해를 반영하여 결정할 수 있다. 다만, 임상시험 시 편향(Bias)을 최소화하기 위하여 참조표준 구축에 참여한 임상의는 임상시험 평가자로 참여하지 않을 것을 권고한다.