EUnetHTA의 상대적 효과평가 방법론 개발 과정과 모델(신속 및 완전 평가모델)의 구축 및 실무 적용을 위한 유럽 국가 간 협력 활동 doc_id PCY_201711220695198731_6

EUnetHTA는 High Level Pharmaceutical Forum의 최종 권고안에 따라 방법론을 개발하고 적용함으로써 상대적 효과평가의 발전을 이끌고자, 33명의 참여국 대표의 합의 하에 2009년 EUnetHTA JA 계획서가 제출, 승인되었다. EUnetHTA JA은 유럽 전체 국가, 유럽인들에게 이익을 주기 위한 실용적이고 효과적이며 지속가능한 의료기술평가를 목표로 많은 유럽 국가들이 협력하고 있는 활동이다. 이러한 유럽 의료기술평가의 발전을 위한 JA의 주요 활동으로 상대적 효과평가와 관련된 활동이 수행되었으며, EUnetHTA JA1 2010-2012를 통하여 WP5를 개발하였다. 상대적 효과평가에 대한 EUnetHTA JA1 WP5의 목적은 다음과 같다. 첫째, 상대적 효과평가 도구와 방법론을 개발하고자 한다. HTA Core Model의 특별버전으로 유럽 여러 나라가 공통적으로 약물의 상대적 효과평가를 수행할 것을 제안하면서, 상대적 효과평가에 대한 방법론 가이드라인이 필요한 영역을 확인하고 제공함으로써 상대적 효과평가를 발전시키고자 하였다. 둘째, 개발된 약물의 상대적 효과평가 도구와 방법론을 시험해보고 적용하고자 한다. High Level Pharmaceutical Forum의 상대적 효과평가 전문가 소위원회에서 상대적 효과평가 정의를 도출한 것을 토대로, EUnetHTA는 의료기술평가 결과를 국제적으로 활용하고 중복작업을 피하기 위하여 개발한 HTA Core model(Lampe, 2009)의 특별한 버전으로 상대적 효과평가를 위한 방법론 모델을 개발하였다. EUnetHTA JA1 WP5는 2010년 5월부터 2011년 5월까지 1년 동안, 유럽 26개 국, 호주, 캐나다, 뉴질랜드, 미국을 대상으로 현재 각 나라에서 사용하고 있는 약물의 상대적 효과평가의 방법론에 대하여 인터뷰를 통한 설문조사를 수행하였으며, 그 결과를 새로운 도구와 방법론에 적용하고자 하였다. 또한 환자와 보건의료 소비자 조직, 보건의료제공자(전문가와 병원), 보험자, 제약업계를 포함한 적절한 이해관계당사자의 의견을 반영하여, 다음과 같은 두 가지의 상대적 효과평가 방법론 모델을 개발했다. 첫 째, 약물의 상대적 효과에 대한 신속 평가모델인 Rapid Model(이하 신속 평가모델)은 ‘시판허가 직후에 표준 치료와 비교한 하나의 신기술을 신속하게 평가하기 위한 방법’ 이며, 둘 째, 약물의 상대적 효과에 대한 완전한 평가모델인 Full Model (Non-rapid, 이하 완전한 평가모델)은 ‘특이적 상태에 대하여 치료방법의 특정 단계에서 가능한 모든 기술들을 완전하게 평가하기 위한 방법’ 을 의미한다. 이러한 상대적 효과평가 방법론 모델은 세 가지 주요사항을 고려하여 개발되었는데 그 세 가지는 1) 주제, 영역, 항목이 다를지라도 HTA core Model의 원칙에 따라 개발할 것, 2) 국가 간 공유하기에 적절하도록 상황 비특이적일 것, 3) 국제적 가이드라인을 가능한 준수할 것이다. 추가적으로 현재 WP5는 기존에 존재하는 상대적 효과평가와 관련한 각 유럽국가의 가이드라인과 AHRQ, PBAC, EMA, ISPOR의 가이드라인을 참고하여 주제를 선정하고, 상대적 효과평가 모델과 관련된 방법론적 이슈에 대한 통합적인 가이드라인을 개발하고 있다. 예를 들어, 시판허가 직후에 활용이 가능한 효과자료가 부족한 시점에서 신속 상대적 효과평가를 수행할 때, 국가 간 효과 자료를 사용하는 방법의 차이가 논란을 가져올 수 있다. 어떤 나라는 효능 자료만을 활용하여 신속 상대적 효과평가를 수행하는 반면, 다른 나라는 효능 자료를 질적, 양적으로 외삽하여 추정된 효과 값을 활용할 수도 있다. 간접비교와 관련한 가이드라인을 살펴보면, 대부분의 경우 두 중재를 직접 비교한 자료가 없을 경우에는 두 치료법의 상대적 효과를 결정하기 위하여 간접비교를 사용할 수 있다. 조사 결과, 터키를 제외한 유럽 25개국은 신속 상대적 효과평가를 수행할 때, 직접비교가 불가능한 경우 간접비교를 사용하고 있으며, 각 나라마다 권고되는 통계적 분석방법의 가이드라인이 존재한다. 그러나 독일, 스웨덴, 터키의 경우 완전한 상대적 효과평가를 수행할 때는 간접비교를 허용하지 않는다. 이처럼 유럽 내에서 정책적으로 활용되고 있는 상대적 효과평가를 유럽 국가 간 합의된 동일한 방법론을 사용하여 수행함으로써 정보 교환을 용이하게 하고, 의료기술평가를 발전시키고자 EUnetHTA JA1에 이어 EUnetHTA JA2 2012-2015를 2012년 10월 개시하였다. JA2는 개발된 방법론과 가이드라인을 실제적으로 적용하고 유럽 국가 간 협력을 강화하여 유럽 내 지속가능한 의료기술평가를 위한 공동의 전략, 원칙, 시행계획을 개발하려는 전략적 목적을 설정하고, 2013년 1월 첫 미팅을 시작하여 3년의 활동을 통해 총 8개의 Work packages를 수행할 예정이다(EUnetHTA activities, 2012). 특히 JA2 Work packages5는 유럽 24개국 36개 관련기관이 협력하여, JA1을 통해 수정된 신속 상대적 효과평가 모델을 적용하여 10개의 파일럿 시험을 수행하고자 한다. 개발된 방법론 모델과 가이드라인 초안의 유용성을 확인하고자 EUnetHTA JA1은 약물의 상대적 효과에 대한 신속 평가모델과 완전한 평가모델의 파일럿 시험을 계획하였다. 2012년 11월, ISPOR 15th Annual European Congress에서 신속 상대적 효과평가 파일럿 시험의 첫 성과물을 발표하였으며, EUnetHTA 공식 홈페이지에 최종보고서가 공개되었다. 신속 상대적 효과평가 파일럿 시험을 위하여 WP5에 의하여 선정된 약물은 metastatic renal cell cancer(전이성 신세포 암) 일차 치료제인 Pazopanib이다. 실제로 상대적 효과평가를 수행하는 29개 기관의 참여자들이 평가 모델의 평가 영역(건강문제와 현재 의료기술의 사용, 의료기술에 대한 세부설명과 기술적 특징, 안전성, 임상적 효과, 도덕적 측면분석, 조직적 구조적 측면 분석, 사회적 측면, 법적 측면)별로 팀을 구성하여 각 영역의 자료를 수집하였으며, 최종적으로 전체 자료를 통합하였다. 이러한 과정을 통하여 모델이 구조적으로 유용한지, 가이드라인이 상대적 효과평가에 도움이 되었는지를 평가하였다. Medicine Evaluation Committee (이하 MEDEV)는 유럽 내 의료기술평가와 약가책정의 권한이 있는 관계당국 간의 비공식적 협력조직이다. 그 위원회는 European Social Insurance Platform의 사무국에 의해 조직된다. MEDEV의 주요 활동은 약물 평가, 평가 방법론, 급여와 약가 결정, 국제 의약품 정책, 관련된 유럽 규정과 관련한 모든 정보를 시기적절하게 제공하고 교환하는 것에 초점을 맞춘다. 그들은 1년에 5번의 대면회의를 통하여 신약의 상대적 효과와 치료 가치에 대한 정보를 신속하게 교환한다. 또한 여러 나라의 평가 결과에 기반한 공통 보고서를 출판한다. EUnetHTA의 협력 파트너로 써, MEDEV는 유럽공개평가보고서에 포함될 자료를 제공하고 있다(Kleijnen, 2011).